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老挝卢修斯莫洛替尼（Momelotinib）的说明书、临床试验、用法用量、在哪里买?价格、作用、仿制药

发布日期：2024-12-09 14:37:59 浏览量：26

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一、莫洛替尼简介

莫洛替尼（Momelotinib）是一款强效、选择性、口服生物利用度高的药物，主要用于治疗中度或高危骨髓纤维化（MF）。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特点是骨髓内纤维组织和造血细胞的过度增生，导致正常造血功能受损。患者通常会出现血小板减少、红细胞减少、贫血等症状，此外还可能导致肝和脾脏肿大，并引起其他器官的损害。莫洛替尼通过抑制异常的细胞信号传导，为伴有贫血症状的中、高危骨髓纤维化患者带来新的治疗选择。它能够抑制 JAK1/JAK2 激酶的活性，这两种激酶在骨髓纤维化患者体内异常活跃，导致 JAK-STAT 信号通路过度激活，从而推动疾病的发展。莫洛替尼通过与这些激酶结合，阻断其活性，进而切断这一异常信号通路。同时，莫洛替尼还具备抑制 ACVR1 活性的能力，ACVR1 是一种重要的细胞表面受体，与铁调素的控制密切相关。在骨髓纤维化患者体内，ACVR1 的异常激活会导致铁调素过度表达，进而引发贫血等症状。莫洛替尼通过抑制 ACVR1，降低铁调素水平，从而改善患者的贫血状况，提高生活质量。莫洛替尼以口服片剂形式提供，推荐剂量为 200mg，每日口服一次。可以与食物同服或单独服用，整个吞下药片，请勿切割、压碎或咀嚼药片。如果错过一剂，则应在第二天服用下一剂预定剂量。

莫洛替尼的治疗效果并非一蹴而就，患者需要坚持按时服药，并定期接受医生的检查和评估。同时，如果在用药过程中出现任何不适或疑似副作用的症状，应立即向医生报告，以便及时调整治疗方案和确保患者安全。

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二、莫洛替尼的临床试验

（一）MOMENTUM 试验试验内容及目的：

MOMENTUM 试验是一项国际性、双盲、随机、对照、三期研究。该试验主要招募了先前接受过 JAK 抑制剂、贫血、有一定程度骨髓纤维化相关症状和脾肿大的患者。其目的在于评估莫洛替尼与达那唑在治疗和减少骨髓纤维化关键表现方面的安全性和有效性，主要终点是症状改善，目标是达到 50% 的肿瘤症状评分（TSS）减少。

试验结果：

在该试验中，莫洛替尼组表现出了多方面的优势。首先，在脾脏体积减少方面，莫洛替尼组的患者取得了显著成效。其次，在贫血相关症状的减少方面，莫洛替尼也发挥了积极作用。此外，莫洛替尼组的输血独立（TI）率高于丹替尔组。具体数据显示，莫洛替尼组 TSS 缓解率为 24.6%，达那唑组为 9.2%；独立输血状态，莫洛替尼组为 30.8%，达那唑组为 20.0%；脾脏缓解率，定义为脾脏体积比基线时至少减少 25%，莫洛替尼组为 40.0%，达那唑组为 6.2%；脾脏缓解率，定义为脾脏体积比基线时至少减少 35%，莫洛替尼组为 23.1%，达那唑组为 3.1%；零输血率，莫洛替尼组为 35.4%，达那唑组为 16.9%。

（二）SIMPLIFY - 1 试验

试验内容：

SIMPLIFY - 1 试验是一项比较莫洛替尼和鲁索利替尼在治疗未接受过 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者的效果的研究，其中一个亚组是贫血的患者。

试验结果：

该试验显示，莫洛替尼在脾脏体积减少方面与鲁索利替尼相当。然而，在贫血改善方面，莫洛替尼优于鲁索利替尼。莫洛替尼为骨髓纤维化伴贫血的患者提供了新的治疗选择，同时也为临床医生根据不同患者情况选择最合适的 JAK 抑制剂提供了新的工具。莫洛替尼在其他亚组中的潜在作用，例如没有脾肿大和症状的贫血患者，或者没有贫血但需要转换到二线治疗的患者，还有待进一步探讨。

三、莫洛替尼的用法用量（一）一般用法

莫洛替尼通常以口服片剂的形式供患者使用。其推荐剂量为每日一次，每次 200 毫克。患者可以根据个人习惯选择随餐或空腹服用，但需整粒吞服，避免切割、压碎或咀嚼。这一建议剂量是经过深入临床试验验证的，能够在保证疗效的同时，最大限度地减少不良反应的发生。如果错过了一剂莫洛替尼，应在第二天服用下一剂预定剂量。（二）特殊情况剂量调整肝功能损害：严重肝功能损害 (Child - Pugh C 级) 患者起始剂量为 150mg，每日一次口服。这是因为严重肝功能损害患者对药物的代谢能力下降，减少剂量可以降低对肝脏的潜在负担，同时保持一定的治疗效果。而对于轻度或中度肝功能损害的患者，目前不建议调整剂量，但仍需定期检查肝功能，以确保药物的安全性和有效性。

在使用莫洛替尼的过程中，患者还需要注意以下几点：

严格遵循医生的指导进行用药，不可随意更改用量或用法。

定期进行血液检查，包括血小板全血细胞计数和肝脏功能检查。

若出现任何不适或疑似副作用的症状，应立即向医生报告，以便及时调整治疗方案和确保患者安全。

老挝卢修斯莫洛替尼

四、莫洛替尼的价格及购买渠道（一）价格

原研药价格：在海外市场上，规格为 100mg*30 片的莫洛替尼原研版药物价格较为高昂，售价高达 22 万元人民币左右。原研药的研发投入巨大，其在药物的安全性和有效性方面经过了严格的临床试验和监管审批，这也是其价格较高的原因之一。仿制药价格：

老挝卢修斯制药公司推出的莫洛替尼仿制药品价格亲民，不到 3000 元人民币。仿制药在保证与原研药具有相似的活性成分和治疗效果的前提下，由于研发成本相对较低，能够以更实惠的价格提供给患者，为那些经济条件有限的患者带来了新的希望。

（二）购买渠道

医院药房：

目前莫洛替尼在中国尚未获得上市批准，所以在传统的药店或医院药房无法购买到该药物。这是因为药品的上市需要经过一系列严格的审批流程，以确保其安全性、有效性和质量可控性。

线上药店：

选择有资质和信誉的在线药店是一种购买莫洛替尼的途径。在互联网时代，在线药店为患者提供了便利的购药方式。然而，患者在选择在线药店时必须谨慎，要确保药店具有合法的经营资质和良好的信誉。可以查看药店的相关认证信息、用户评价等，以选择可靠的在线药店。

正规海外代购：

咨询正规海外医疗机构是获取莫洛替尼的一种方式，但需注意合法性和可行性。海外代购存在一定的风险，如药品的真伪难以保证、运输过程中的质量问题等。因此，在考虑海外代购时，患者应咨询正规的海外医疗机构，了解代购的流程、风险和注意事项。同时，要确保代购行为符合相关法律法规，避免因违法代购而带来不必要的麻烦。

总之，患者在购买莫洛替尼时应谨慎选择购买渠道，确保药品的质量和合法性。在购买过程中，最好与医生和医疗专业人员进行充分的沟通和讨论，他们可以为患者提供关于莫洛替尼的详细信息，并推荐最适合的购买渠道。

五、莫洛替尼的作用1. 作用机制：莫洛替尼是野生型 Janus 激酶 1 和 2（JAK1/JAK2）和突变体 JAK2V617F 的抑制剂，还抑制激活素 A 受体 1 型（ACVR1），有助于增加红细胞生成。

莫洛替尼主要通过抑制 JAK1/JAK2 和 ACVR1 发挥作用。在骨髓纤维化患者体内，JAK1 和 JAK2 激酶异常活跃，导致 JAK-STAT 信号通路过度激活，推动疾病发展。莫洛替尼与这些激酶结合，阻断其活性，切断异常信号通路。同时，ACVR1 在骨髓纤维化患者体内异常激活会导致铁调素过度表达，引发贫血等症状。莫洛替尼抑制 ACVR1，降低铁调素水平，动员细胞内的铁进入血液，刺激红细胞生成，从而增加红细胞数量，改善患者的贫血状况。2. 功效：改善骨髓纤维化患者的贫血症状，减少输血需求，并降低脾脏肿大程度。莫洛替尼在改善骨髓纤维化患者的症状方面具有显著功效。对于患有中度或高风险骨髓纤维化且伴有贫血的成人患者来说，莫洛替尼能够有效改善贫血症状。众多临床试验结果显示，使用莫洛替尼治疗的患者，不依赖输血的比例明显提高。例如在 MOMENTUM 试验中，莫洛替尼组 24 周时不依赖输血的患者比例为 31%，显著高于对照组的 20%。同时，莫洛替尼还能降低脾脏肿大程度。在该试验中，莫洛替尼组脾脏体积减少超过 35% 的患者比例为 23%，而对照组仅为 3%。SIMPLIFY - 1 试验也表明，莫洛替尼在脾脏体积减少方面与鲁索利替尼相当或更优，且在贫血改善方面优于鲁索利替尼。此外，柳叶刀发表的研究结果也支持莫洛替尼在骨髓纤维化患者中的应用，莫洛替尼改善了先前接受 JAK 抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的贫血并减少了输血依赖，接受莫洛替尼治疗的患者脾脏大小也显著减小。莫洛替尼的这些功效为骨髓纤维化患者带来了新的希望，提高了患者的生活质量。

六、莫洛替尼的仿制药

（一）可行性仿制药的出现对于降低医疗成本、增加患者用药选择具有重大意义。在医药领域，仿制药通过与原研药具有相似的活性成分和治疗效果，在降低治疗成本方面发挥着重要作用。莫洛替尼的仿制药也不例外，其上市为需要这种药物治疗的患者带来了福音。仿制药的生产能够推动市场竞争，促使药物价格下降，为更多患者提供可负担得起的治疗选择。

（二）价格

莫洛替尼的仿制药价格受供应链、生产成本、市场竞争等因素影响。与原研药相比，仿制药价格稍有降低。目前市场上，莫洛替尼仿制药的价格因不同厂家和销售渠道而有所差异。例如，老挝卢修斯制药公司推出的莫洛替尼仿制药品价格不到 3000 元人民币，而印度仿制药的参考价为 240 元左右。Ojjaara 仿制药的价格可能会相对原研药稍有降低，但具体数字取决于市场反应和定价策略。

（三）患者经济负担

对于依赖莫洛替尼治疗的患者来说，药物价格至关重要。原研药价格高昂，可能使一些患者难以负担得起所需的治疗。而仿制药的价格优势为患者提供了更多负担得起的治疗选项。例如，对于经济条件有限的患者，选择价格相对较低的仿制药可以减轻经济负担，使他们能够获得所需的治疗，提高生活质量。

（四）价格监管和可及性

政府和监管机构对仿制药市场的关注不断增加，确保莫洛替尼的仿制药价格保持合理以及市场供应的稳定性变得尤为重要。价格监管措施能够平衡创新研发和保护患者权益的需求，为患者提供更多负担得起的治疗选择。政府监管的作用在于确保仿制药的价格合理、可及，并保持市场供应的稳定性，使更多的患者能够获得所需的治疗，从而改善他们的生活质量。

七、莫洛替尼的说明书

（一）适用病症莫洛替尼适用于贫血成人患者的中或高危骨髓纤维化 (MF) 治疗，包括原发性 MF 或继发性 MF（真性红细胞增多症 (PV) 和原发性血小板增多症 (ET)）。（二）剂量和给药

建议用量：莫洛替尼的推荐剂量为 200mg，每日一次。患者可以随餐或空腹服用，整粒吞服药片，切勿切割、压碎或咀嚼。如果错过了一剂，则应在第二天服用下一剂预定剂量。

安全监测：在开始使用莫洛替尼进行治疗之前，根据临床指征在治疗期间定期进行血小板全血细胞计数 (CBC) 和肝脏功能等血液检查。

用药过量处理：目前没有已知的莫洛替尼过量解毒剂。如果怀疑用药过量，应监测患者的不良反应或影响的体征或症状，并立即采取适当的支持治疗。进一步的治疗应根据临床指征进行，血液透析预计不会增强莫洛替尼的消除。

肝损伤剂量调整：严重肝功能损害 (Child - Pugh C 级) 患者起始剂量为 150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害的患者不建议调整剂量。

（三）禁忌症

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（四）注意事项

感染风险：对于活动期感染的患者，请勿启用莫洛替尼。监测感染的体征和症状，包括乙型肝炎的重新激活，并立即开始适当的治疗。接受莫洛替尼治疗的患者中有 13% 出现严重 (包括致命) 感染 (如细菌和病毒，包括新冠肺炎)，38% 出现感染。

血小板减少症和中性粒细胞减少症：莫洛替尼可导致血小板减少症和中性粒细胞减少症。20% 接受莫洛替尼治疗的患者出现新的或恶化的血小板减少症，血小板计数低于 50×109/L；8% 接受治疗的患者基线血小板计数低于 50×109/L；2% 观察到严重的中性粒细胞减少症，即中性粒细胞绝对计数 (ANC) 低于 0.5×109/L。通过减少剂量或中断治疗来管理。

肝毒性：在临床试验中接受至少一剂莫洛替尼的患者中有出现可逆性药物性肝损伤的情况。总的来说，接受治疗的患者中，ALT 和 AST (所有级别) 分别有 23% 和 24% 出现新的或恶化的升高；3 级和 4 级转氨酶升高分别发生在 1% 和 0.5% 的患者。16% 接受治疗的患者出现新的或恶化的总胆红素升高，所有总胆红素升高均为 1 - 2 级。在开始使用莫洛替尼之前和整个治疗过程中定期进行肝脏检查，若怀疑与治疗相关的 ALT、AST 或胆红素升高，根据情况调整剂量。

重大不良心血管事件 (MACE)：另一种 JAK 抑制剂增加了类风湿性关节炎患者发生 MACE 的风险，在开始或继续使用莫洛替尼治疗前，考虑患者个体的益处和风险，尤其是目前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管风险因素的患者。告知接受莫洛替尼治疗的患者严重心血管事件的症状以及发生这些症状时应采取的措施。

血栓形成：另一种 JAK 抑制剂增加了类风湿性关节炎患者血栓形成的风险，评估有血栓形成症状的患者并进行适当治疗。

恶性肿瘤：另一种 JAK 抑制剂增加了类风湿性关节炎患者中除非黑色素瘤皮肤癌 (NMSC) 以外的淋巴瘤和其他恶性肿瘤的风险，现在或过去吸烟的人风险更高。在开始或继续使用莫洛替尼治疗前，考虑患者个体的益处和风险，特别是患有已知恶性肿瘤的患者 (除了成功治疗的 NMSC)、发展为恶性肿瘤的患者以及目前或过去吸烟的患者。

（五）不良反应

最常见的不良反应 (两项研究中均≥20%) 是血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。

（六）药物相互作用

有机阴离子转运多肽 (OATP) 1B1/B3 抑制剂：莫洛替尼是 OATP1B1/B3 底物。与 OATP1B1/B3 抑制剂同时使用会增加莫洛替尼的最大浓度 (Cmax) 和浓度 - 时间曲线下面积 (AUC)，这可能会增加莫洛替尼的不良反应风险。监测同时接受 OATP1B1/B3 抑制剂治疗的患者的不良反应，并考虑调整莫洛替尼剂量。

乳腺癌耐药蛋白 (BCRP) 底物：莫洛替尼是一种 BCRP 抑制剂。莫洛替尼可能会增加 BCRP 底物的暴露，这可能会增加 BCRP 底物不良反应的风险。当与莫洛替尼同时给药时，以 5mg 开始 rosuvastatin (BCRP 底物), 不要增加到超过 10mg，每天一次。也可能需要调整其他 BCRP 底物的剂量。对于其他 BCRP 底物，请遵循批准的产品用药信息。

（七）在特定人群中的使用

怀孕：可能会对胎儿造成伤害。

哺乳期：建议不要母乳喂养。

（八）贮藏

莫洛替尼应储存在 20℃至 25℃下，允许偏差为 15℃至 30℃。仅用原瓶分发给患者，将药物储存在原瓶中，防止受潮。每次打开后，请将盖子