司美替尼最新价格表；司美替尼治疗神经纤维瘤；司美替尼说明书；司美替尼用法用量；适应症-用法用量-不良反应-注意事项-特殊人群用药

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司美替尼最新价格表；司美替尼治疗神经纤维瘤；司美替尼说明书；司美替尼用法用量；适应症-用法用量-不良反应-注意事项-特殊人群用药

司美替尼 (Koselugo) 是一种用于治疗神经纤维瘤病1型 (NF1) 的靶向药物，适用于患有不可手术丛状神经纤维瘤的儿童患者。其活性成分为司美替尼 (selumetinib)，属于 MEK 抑制剂，通过抑制 MEK1/2 蛋白，阻断信号通路来减缓肿瘤的生长。该药物由阿斯利康 (AstraZeneca) 研发。2020年4月，Koselugo 在美国首次获得FDA的批准上市，2023年5月在中国正式获批上市，并纳入国家医保目录。

老挝卢修斯司美替尼

医保报销前价格：10毫克*60粒（11187元/盒）；25毫克*60粒（22560元/盒）

老挝卢修斯司美替尼10毫克1900元 25毫克3100元

一、司美替尼简介

司美替尼是一种针对神经纤维瘤治疗的药物。它主要是一种口服的小分子靶向药物，属于丝裂原活化蛋白激酶激酶（MEK）抑制剂。其作用机制是阻断特定信号通路，具体来说，通过抑制 MEK 蛋白的活性，有效阻断神经纤维瘤细胞的生长和扩散。因为 MEK 蛋白在细胞内的信号传导通路中起着关键作用，而其过度活化与神经纤维瘤的发展密切相关。

司美替尼主要用于治疗某些类型的癌症，包括黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等，目前在神经纤维瘤的治疗中也发挥着重要作用。对于丛状神经纤维瘤，效果比较显著，目前已经在国外上市，可以起到快速控制神经纤维瘤的增长速度。研究表明司美替尼还可以起到治疗转移性胆道癌的效果，而且药物的耐受性比较好，不良方应少。

司美替尼在治疗神经纤维瘤方面，为众多患者带来了新的希望。多发性神经纤维瘤的最新治疗方法是使用司美替尼，但临床上通常是以对症治疗为主，对于符合手术指征的，可以采取手术治疗。当出现了继发性的癫痫症状时，也可以在医嘱下应用抗癫痫的药物进行治疗。对于脊椎管内或者是颅内的单发肿瘤，出现了压迫症状时，可以采取肿瘤切除术，如果是眶内或者眼睑神经纤维瘤导致视力以及外观受到影响时，可以切除肿瘤之后做眼睑成形术。

2020 年《新英格兰医学杂志》上发布了关于司美替尼治疗无法手术的 NF1 相关 PNs 的临床研究结果。该研究显示，以 28 天为周期，连续口服司美替尼后，70%（35/50）的患儿达到了经证实的部分缓解，56%（28/50）达到了持久缓解；随访 3 年，患儿的无进展生存率为 84%。最常见的不良反应是胃肠道症状（恶心、呕吐或腹泻）、无症状性肌酸磷酸激酶水平升高、痤疮样皮疹和甲沟炎，总体安全性可控。

2022 年 12 月 17 日，中华医学会第二十七次全国儿科学术大会公布了司美替尼治疗中国儿童患者术后残留 PNs 疗效和安全性研究的研究方案。这是一项 II 期、多中心、随机、双盲、对照试验，首次评价了司美替尼对术后残留 PNs 的疗效和安全性。该研究计划纳入 42 例 NF1 相关 PNs 术后患者，随机分配至司美替尼组和安慰剂组，研究的主要终点是 2 年 PFS；次要终点为患者报告结局（PRO）、确认部分缓解（CPR）、持久部分缓解（DPR）、初始应答时间、最佳应答时间；探索性终点为未手术 PN 病灶的 CPR 和 DPR，以及 2 年内恶性外周神经鞘膜瘤的发病率。研究期间还将对司美替尼的安全性和耐受性进行评价。

二、用法用量

1. 一般用法用量

司美替尼一般为每天两次口服，推荐剂量为 25mg/㎡。患者需空腹服用，即每次给药前 2 小时或每次给药后 1 小时内不要进食。用水吞服整个胶囊，不可咀嚼、溶解或打开。

2. 剂量修改

剂量修改需在专业医生指导下进行。医生会根据患者的治疗反应、毒性反应、年龄和体格状况、肝功能和肾功能等因素调整剂量。如果患者对药物作出积极反应，则剂量通常会保持不变；如果患者没有明显疗效或出现严重的副作用，医生可能会决定修改剂量。老年患者和体格较小的患者可能需要调整剂量。存在肝功能或肾功能受损的患者也可能需要适当调整剂量，确保药物的安全性和疗效。

三、治疗效果

司美替尼对神经纤维瘤尤其是丛状神经纤维瘤有一定效果，但起效时间因人而异，目前仍需更多研究证实其疗效。

司美替尼在治疗神经纤维瘤方面展现出了一定的潜力。在临床试验中，对司美替尼有反应的患者中，97% 的人在 1 年内肿瘤体积缩小了至少 20%，但起效时间从 3.3 个月到 1.6 年不等。对于神经纤维瘤病患者，司美替尼可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，减轻疼痛、身体畸形，并改善运动机能。

然而，目前关于司美替尼治疗神经纤维瘤的研究仍在进行中，其疗效尚未得到广泛认可。不同人种对药物的反应、代谢和不良反应可能存在差异，因此需要进行系统的评估。此外，司美替尼的副作用也需要引起重视，最常见的副作用包括呕吐、胃痛、恶心、皮肤干燥、肌肉和骨骼疼痛、疲倦、发烧、口腔溃疡、头痛、指甲周围发红和瘙痒等。

总之，司美替尼在神经纤维瘤的治疗中具有一定的前景，但仍需要更多的研究来证实其疗效和安全性。患者在使用司美替尼之前，应该咨询医生，了解最新的治疗方法和建议，避免自行用药。

四、说明书内容

1. 适应症

司美替尼适用于 2 岁及以上患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。

2. 不良反应

司美替尼常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心等。还可能有心肌病、眼部毒性、胃肠毒性等严重不良反应。具体如下：

心脏问题：司美替尼可以使心脏泵血量下降。使用司美替尼治疗之前和期间应进行心脏功能检查，若出现持续咳嗽或喘息、气促、脚踝和脚肿胀、疲劳、心率加快等症状，应立即通知医生。

眼疾：司美替尼会引起视力问题，甚至导致失明。在使用司美替尼治疗之前和期间应检查视力，若出现视力模糊、失明、飞蚊症、其他视力变化等症状，应立即通知医生。

严重腹泻：腹泻在司美替尼使用期间很常见，也可能很严重。在使用司美替尼治疗期间第一次出现腹泻时，应立即通知医生。可通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。

皮疹：皮疹在司美替尼很常见，也可能很严重。若出现覆盖身体大面积的皮疹、脱皮、水泡等症状，应告知医生。

横纹肌溶解：使用司美替尼治疗可能会增加血液中肌酸磷酸激酶 (CPK) 的水平，导致肌肉损伤。在开始服用司美替尼之前和治疗期间应检查血液中 CPK 血的水平，若出现肌肉疼痛、肌肉痉挛、虚弱、暗红色的尿液等症状，医生可能会更改剂量、暂时停止或永久要求停止服用司美替尼。

其他常见不良反应：还包括皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、口腔炎症、头痛、甲沟炎和瘙痒等。此外，司美替尼还可能有骨髓抑制的副作用，表现为贫血、白细胞减少和血小板减少等症状，可能导致疲劳、乏力、气短、免疫功能下降、出血倾向等。

3. 药物相互作用

司美替尼应避免与强效或中效 CYP3A4 抑制剂、氟康唑等并用，否则需调整剂量。具体来说，与 CYP3A4 酶相互作用的药物可能对司美替尼的处理产生影响，强抑制剂会增加司美替尼的浓度，强诱导剂会降低其浓度。在患者使用司美替尼期间，务必告知医生关于所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药和植物补品等，以评估潜在的药物相互作用并避免潜在的风险。与血液稳定剂如华法林合用时可能增加出血风险，医生需要密切监测患者的凝血参数。司美替尼与一些特定药物如克拉霉素、葡萄柚汁、口服酮康唑等存在相互作用，这些药物可能会影响司美替尼的代谢或疗效。对于中度肝功能不全的患者（Child-Pugh B），每天 2 次口服司美替尼的推荐剂量降至 20mg/m²。尚未确定用于严重肝功能不全（Child-Pugh C）患者的推荐剂量。

五、特殊人群用药

1. 儿童

2 岁及以上儿童根据体表面积确定剂量，通常每天服用两次，每次剂量为 25mg/㎡，持续使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。儿童在使用司美替尼时，家长或监护人应密切关注其不良反应，如腹泻、皮疹、恶心、呕吐、疲劳等，并及时向医生反馈。

2. 孕妇和哺乳期妇女

司美替尼对于孕妇和哺乳期妇女的安全性尚未明确。因此，这类特殊人群在使用司美替尼前应咨询医生，并充分评估其潜在风险。医生会根据患者的具体情况和病情，权衡利弊后给出用药建议。孕妇在使用司美替尼期间应定期进行产前检查，哺乳期妇女在使用司美替尼期间应停止母乳喂养，以确保母婴健康。

3. 老年患者

虽然司美替尼在老年患者中的使用经验有限，但根据现有数据，老年患者在使用司美替尼时可能更容易出现不良反应。因此，老年患者在用药前应进行全面的身体检查，评估其肝肾功能和心脏功能等指标。此外，对于存在其他慢性疾病或同时使用其他药物的患者，也应在医生的指导下谨慎使用司美替尼，以避免药物相互作用或加重不良反应。

4. 肝肾功能不全患者

中度肝功能不全患者剂量需调整，推荐剂量降至 20mg/m²，口服，每日两次；严重肝功能不全患者禁用。肾功能不全患者一般不调整剂量。

六、价格表

司美替尼的价格因版本、规格、产地及市场供需情况不同而有所差异。目前主要有国内正版、老挝卢修斯版等。

老挝卢修斯版司美替尼有两种规格，10mg×60 片装的价格大致为 1890 元一盒，25mg×60 片装的价格则约为 3645 元一盒。

国内正版司美替尼的价格相对较高，10mg×60 粒规格的售价约为 11187 元至 22560 元不等，具体取决于地区、医院及销售渠道等因素。此外，医保后的价格可能大幅降低，但具体数字需根据当地医保政策而定。

港版司美替尼规格为 10mg×60 粒，价格为 32500 元一盒，规格为 25mg×60 粒的 85000 元左右。

司美替尼已纳入医保报销范围，报销类别为医保乙类。各个地区的医保报销比例不同，一般在 50% - 70% 之间。

例如，2024 年 1 月 2 日，陕西省一名神经纤维瘤病 I 型患儿思思，在司美替尼纳入医保后，按照我省医保政策，目前报销比例达 56% 左右，极大地减轻了患儿家属的经济负担。

疗效评估的局限性：

现有的评估方法过于依赖于肿瘤体积的变化，忽视了症状缓解和生活质量改善等同样重要的临床指标。此外，不同研究之间的评估标准存在差异，导致结果难以直接比较。以下案例进一步说明了这一局限性：

案例１

一名4岁的女孩被诊断出患有广泛分布的肠系膜丛状神经纤维瘤，由于肿瘤的复杂性，手术切除不可行，医生为她制定了司美替尼的治疗方案。尽管肿瘤与肠系膜组织复杂缠绕，并且肠道的持续运动使得精确评估肿瘤体积变得困难，但治疗效果十分显著。患儿报告腹胀症状得到了缓解，营养状况和胃肠道健康评分均有显著提升。目前，患儿正在继续接受治疗。

案例２

一名23岁的男性患者，其脊柱旁分布有多个丛状神经纤维瘤。由于肿瘤弥漫性分布及手术可能带来的严重神经损伤风险，手术并不是最佳选择，因此，开始了司美替尼靶向治疗。尽管MRI扫描显示病灶广泛分布，难以准确评估其总体肿瘤负担，但患者报告症状有所缓解，治疗仍在进行中。11岁男孩的面部丛状神经纤维瘤案例中，由于肿瘤与周围组织的浸润融合，边界不清晰，评估治疗反应的准确性受限。然而，症状改善依然显著。

案例３

一名11岁的男孩自出生起便患有面部丛状神经纤维瘤，MRI显示肿瘤侵及右侧颌面部、眼眶颞区及腮腺，并与周围正常组织浸润融合。为求改善，他开始服用司美替尼进行治疗。但由于肿瘤边界不清晰，治疗反应的准确评估变得困难。尽管如此，患者仍报告了症状的改善，继续接受治疗。

这些案例表明，单纯依赖肿瘤体积作为疗效评估标准具有明显局限性，尤其是在PNF复杂的解剖结构和广泛分布的情况下。未来的研究应结合症状改善和生活质量等多维度指标，来更全面地评估司美替尼的治疗效果。

司美替尼成为首个且目前唯一获批用于治疗NF1相关PN的药物，为中国的NF1-PN儿童患者带来了新的治疗希望。

大约30%至50%的NF1患者会发展出丛状神经纤维瘤（PN），这些肿瘤通常在儿童早期出现，可能导致预期寿命缩短20年。PN在儿童和青少年时期的年增长率可能超过20%，引发毁容、运动功能障碍、疼痛等多种并发症。在气道或脊髓受到压迫时，PN可能危及生命。此外，PN转化为恶性周围神经鞘肿瘤（MPNST）的风险约为8%至13%，一旦恶变，MPNST对传统治疗的反应较差，致死率较高。

由于以往缺乏针对性药物，手术治疗成为PN治疗的主要方式。然而，由于肿瘤起源于神经且血供丰富，手术治疗增加了术中出血和术后神经功能障碍等并发症的风险。对于位于头颈部等特殊部位的PN，手术难以完全切除，术后复发率较高，可达66%。因此，PN的治疗领域存在显著的未满足临床需求。司美替尼的上市为这些患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的治疗效果和生活质量。

而在中国，尚无临床试验验证评估司美替尼在NF1-PN患者中的安全性、PK和有效性。基于此，我国研究者开展了首个中国人群的Ⅰ期研究，以评估司美替尼在中国不可手术NF1-PN患者中的应用。

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