恩西地平：白血病患者的“魔法药丸”，服用有哪些禁忌？

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恩西地平：白血病患者的“魔法药丸”，服用有哪些禁忌？

白血病，这一令人闻风丧胆的疾病，每年让无数家庭陷入无尽的痛苦和绝望。

在现代医学的不断探索和创新中，一款名为恩西地平（Enasidenib）的新型靶向治疗药物，为IDH2突变的急性髓样白血病（AML）患者带来了新希望。

恩西地平的机制原理

恩西地平，也被称为AG-221或Idhifa，是一种专门针对IDH2基因突变引发的AML的靶向性药物。

IDH2，这个在人体细胞代谢中扮演关键角色的酶，一旦发生突变，就会像“脱缰的野马”一样，导致一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的有害物质在体内累积，这种物质正是白血病细胞生长的“催化剂”。

恩西地平就像是一把精准的“钥匙”，能够牢牢锁住突变的IDH2酶，抑制其活性，从而减少2-HG的产生。这就像是在白血病细胞的“食物”中加了“杀虫剂”，让这些不正常的细胞逐渐失去生命力。

孟加拉珠峰恩西地平（Enasidenib）

患者数据与疗效分析

恩西地平的临床数据主要来源于多项临床试验，其中最具代表性的是一项Ⅰ/Ⅱ期的单臂开放性研究。

该研究纳入了199例复发或难治性AML患者，这些患者均经过RealTime IDH2检测试剂盒检测，确认为带有IDH2基因突变。

总体反应率（ORR）：恩西地平的ORR为40.3%。这意味着在接受治疗的患者中，有40.3%的患者病情得到了不同程度的缓解。

完全缓解率（CR）：CR是评估药物治疗效果的重要指标之一。在该研究中，恩西地平的CR为19.3%，即有19.3%的患者病情得到了完全缓解。

伴随血液学改善的完全缓解率（CRh）：CRh是指患者在获得完全缓解的同时，血液学指标也有所改善。恩西地平的CRh为4.0%。

部分缓解率（PR）：PR是指患者病情得到部分缓解，但尚未达到完全缓解的标准。恩西地平的PR为15.6%。

无进展生存期（PFS）：PFS是指从患者开始接受治疗到疾病进展或死亡的时间。恩西地平的中位PFS为6.9个月，这意味着有一半的患者在接受治疗后至少能够保持6.9个月的无进展生存期。

总生存期（OS）：OS是指从患者开始接受治疗到死亡的时间。恩西地平的中位OS为9.3个月，而达到CR的患者的中位OS更是高达19.7个月。

恩西地平对比别的药物优势所在?

针对性强:恩西地平主要针对携带IDH2基因突变的AML患者，这种精准的靶向作用使其在特定患者群体中展现出良好的疗效。

疗效显著:临床试验显示，恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中疗效显著。它可以抑制肿瘤细胞生长、诱导肿瘤细胞分化，从而缓解白血病患者的症状，提高患者的生活质量，并延长生存期。相较于传统化疗方案，恩西地平不仅有效治疗白血病，还减少了患者因治疗副作用而带来的不良影响。

口服便利性：作为一种口服药物，恩西地平的使用方便，使得患者在家中也能轻松接受治疗。

副作用管理：恩西地平的副作用相对较小，常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等，但大多数患者都能耐受，并在医生的指导下进行有效管理。

联合治疗潜力：恩西地平可能与其他活性药物联合使用，以改善MDS病患者的预后。

诱导分化的新机制：恩西地平的独特之处在于其诱导肿瘤细胞分化的机制，这与传统的细胞毒作用截然不同。它通过恢复白血病原始细胞正常分化过程，促使白血病原始细胞逐渐向功能健全的成熟细胞转化，从而减少了恶性细胞的增殖和累积。

表观遗传调控的深远影响：恩西地平的治疗效应不仅仅局限于直接的靶点抑制，还深刻影响了细胞的表观遗传状态，这意味着该药物能够调控基因表达模式，影响细胞的生长、分化和凋亡等关键生物学过程。

恩西地平说明书｜Idhifa

1.适应症

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。

2.推荐剂量

- 恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

- 对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。

- 整片吞下。不要咀嚼、分裂或压碎恩西地平片剂。

3.用法用量

- 每天大约同一时间口服恩西地平片。

- 如果一剂恩西地平后呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快给药，并在第二天恢复正常用药计划。

4.贮藏条件

储存在20°C-25°C（68°F-77°F）；允许在15°C-30°C（59°F-86°F）之间的短期运输。保持瓶子密闭。存放在原始瓶中（带有干燥剂罐）以防潮。

5.不良反应

最常见的不良反应（≥20%）为恶心，呕吐，腹泻，胆红素升高和食欲下降。

6.注意事项

- 分化综合征：在临床试验中，14%接受恩西地平治疗的患者出现分化综合征，如果不治疗可能危及生命或致命。

- 胚胎-胎儿毒性：根据动物胚胎-胎儿毒性研究，恩西地平给予孕妇时可能会造成胚胎-胎儿伤害。

7.禁忌

怀孕或哺乳期女性不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

8.药物相互作用

不建议恩西地平与某些CYP1A2底物、CYP2C19底物、CYP3A底物、OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物以及某些p糖蛋白(P-gp)底物共同给药，可能会导致疗效的降低或者药物不良反应的增加。

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