司美替尼：为神经纤维瘤患者点亮生活之光！纳入医保了吗？国内上市了吗？

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司美替尼：为神经纤维瘤患者点亮生活之光！纳入医保了吗？国内上市了吗？

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种遗传性疾病，大约每三千名婴儿中就有一例。NF1患者可能会伴有多种并发症，如脊柱侧弯、高血压、癫痫等，并增加患其他癌症的风险，包括恶性脑肿瘤和白血病。症状通常在儿童早期开始出现，严重程度因人而异，可能使预期寿命减少多达15年。

2023年9月1日，硫酸氢司美替尼胶囊在中国正式上市。此前，该药物已获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗3岁及3岁以上的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，特别是那些伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼成为首个且目前唯一获批用于治疗NF1相关PN的药物，为中国的NF1-PN儿童患者带来了新的治疗希望。

老挝卢修斯司美替尼

司美替尼的临床研究

1. SPRINT试验：

一项开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803）共纳入50例NF1儿科患者，评估司美替尼治疗的有效性和安全性。

结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，持续缓解至少12个月的患者高达82%。

研究中的患者3年无进展生存（PFS）率为84%。

安全性方面，常见的不良反应有呕吐、腹泻和恶心、血肌酸磷酸激酶升高。

2.中国成人/儿童NF1患者中的I期临床数据：

上海交通大学医学院附属第九人民医院和上海交通大学医学院附属新华医院团队联合发表的研究，发布了司美替尼在中国NF1-PN患者一项1期开放标签临床试验结果。

该研究探索了司美替尼在中国患者中的安全性和药代动力学（PK）的一期试验结果（NCT04590235）。

司美替尼的25mg/m^2 BID剂量表现出良好的安全性和足够的药物代谢动力学，已在中国NF1患者（包括成人和儿童）中证实可有效缩小不可手术的PN。

3.全球首次报道的成人有效性和安全性研究：

上海九院（整复外科团队）作为中国首个神经纤维瘤的靶向治疗临床研究的牵头单位，报道了司美替尼在成人中的疗效与安全性数据，证明了其在不同年龄人群中治疗潜力。

4. Beom Hee Lee团队的研究结果：

该研究进一步验证了司美替尼在儿童和成人NF1患者中的疗效，结果显示超过90%的患者肿瘤体积显著缩小，并且在神经认知功能、生长发育和皮肤表现（如咖啡牛奶斑颜色减淡）等多个方面也有显著改善。

5.其他临床试验结果：

2020年一项司美替尼Ⅱ期临床试验纳入了50例患有丛状神经纤维瘤且无法手术的2-18岁NF1患儿，其中70%（35/50）的患者肿瘤缩小≥20%，常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻。

在针对NF1相关低级别胶质瘤患者的Ⅱ期临床试验中，25例患者使用司美替尼治疗后，40%（10/25）观察到肿瘤缩小≥20%；

10例患视路胶质瘤且接受视力评估的患者中，20%（2/10）的患者视力改善，80%（8/10）视力保持稳定。

这些数据表明司美替尼在治疗NF1相关症状，尤其是丛状神经纤维瘤方面显示出良好的疗效和安全性。

司美替尼与曲美替尼的差异概述

司美替尼和曲美替尼，尽管同属于激酶抑制剂类别，但在作用机制、临床应用、适应症以及副作用方面展现出显著的不同。

1. 作用机制：

曲美替尼是一种选择性抑制MEK1和MEK2激酶的药物，它通过抑制MEK蛋白的活性，阻断了RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制癌细胞的增殖和生存。

司美替尼则是一种选择性抑制MEK1的药物，与曲美替尼不同，它主要通过抑制MEK1活性，从而减少细胞增殖和肿瘤扩展。

2. 临床应用：

 曲美替尼已被用于治疗多种癌症，包括黑色素瘤、肺癌和宫颈癌等。

 司美替尼主要用于治疗特定类型的肺癌，并且也适用于治疗患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。

3. 适应症：

曲美替尼适用于已经手术切除后复发或转移性的BRAF V600突变阳性的黑色素瘤；或者是不可切除的、转移的、BRAF V600E突变阳性的肾细胞癌的患者。

司美替尼则适用于某些以BRAF V600E突变为基础的复发性或转移性黑色素瘤。

4. 副作用：

曲美替尼的常见副作用包括皮疹、发热、脱水、疲劳等。

司美替尼的副作用则主要包括腹泻、恶心、疲劳等。

总的来说，司美替尼和曲美替尼虽然都是激酶抑制剂，但它们的适应症和副作用存在明显差异。选择使用哪种药物应基于患者的具体病情和医生的专业建议，切勿盲目用药。同时，患者在用药期间应注意调整饮食和生活习惯，以维持良好的身体状态，从而提高治疗效果

关于司美替尼

药品中文名：司美替尼

药品英文名：selumetinib

药品英文商品名：Koselugo

药品中文商品名：科赛优

作用靶点：MEK‍‍

生产厂家：阿斯利康制药/默沙东制药‍‍‍‍‍‍‍

中国上市：2023年5月国内首次获批上市

适应症：用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗，成为中国首个且目前唯一获批的 NF1 治疗药物。

用法用量：服用方法是空腹（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼，剂量为25mg/m2每天两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

医保报销适应症/报销条件：医保乙类，用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。

据悉，司美替尼的仿制药已在老挝正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。

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