FDA受理阿伐曲泊帕（DOPTELET®）用于治疗儿童免疫性血小板减少症的新药申请，说明书更新

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FDA受理阿伐曲泊帕（DOPTELET®）用于治疗儿童免疫性血小板减少症的新药申请，说明书更新

免疫性血小板减少症（ITP）是一种因血小板数量减少而导致出血风险增加的自身免疫性疾病。其症状多样，如瘀伤、皮疹、牙龈或鼻出血、尿血、便血以及疲劳等。据估算，每百万人中约有 100 人受此病症困扰。当症状持续超 12 个月，便发展为慢性 ITP，这类患者感染风险上升，易出现需住院治疗的出血事件，还可能面临血液系统恶性肿瘤威胁，甚至死亡。目前，慢性 ITP 无法根治，患者经治疗后常复发，仍需持续治疗以降低出血风险。

阿伐曲泊帕（DOPTELET®，苏可欣）是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖与分化，促进血小板生成，且不与血小板生成素竞争结合血小板生成素受体。

孟加拉版阿伐曲泊帕

索比北美公司（Sobi North America），作为瑞典孤儿生物制药公司（Sobi®）的北美分支，于2024年12月12日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理阿伐曲泊帕的补充新药申请（sNDA）。该申请旨在将阿伐曲泊帕适应症用于治疗一岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且对既往治疗反应不佳的儿科患者的血小板减少症。同时，FDA 还受理了阿伐曲泊帕口服混悬剂的新药申请（NDA），其服用方式为将胶囊内颗粒撒于软质食物或液体后服用。

此次申请依据AVA-PED-301研究成果。该研究对阿伐曲泊帕治疗病程至少6个月的ITP儿科患者的疗效与安全性展开评估。研究达成了主要终点 —— 持久血小板反应，即在核心阶段 12 周治疗期的最后 8 周内，未使用补救药物时，每周血小板计数≥50×10⁹/L 达至少 6 次的患者比例达标。此外，连续两次血小板计数≥50×10⁹/L 的替代主要疗效终点也顺利达成。

不过，阿伐曲泊帕也有安全风险需关注。作为血小板生成素（TPO）受体激动剂，在慢性肝病患者中，它与0.4%（274 例中有 1 例）的血栓性并发症相关；在慢性免疫性血小板减少症患者中，与 7%（128 例中有 9 例）的血栓栓塞性并发症有关。慢性肝病患者曾出现门静脉血栓，慢性免疫性血小板减少症患者接受 TPO 受体激动剂治疗时也有血栓栓塞事件（动脉和静脉）报道。因此，给有血栓栓塞危险因素（如遗传性易栓症、获得性危险因素）的患者用药时，需考虑血栓风险增加的可能。同时，不能为使血小板计数正常化而给慢性肝病或慢性免疫性血小板减少症患者使用阿伐曲泊帕，用药时需监测血小板计数及血栓栓塞事件的体征和症状，以便及时治疗。

阿伐曲泊帕在慢性免疫性血小板减少症成年患者治疗中已被应用，其在儿科患者治疗方面的进展为这一领域带来新的曙光。FDA 为阿伐曲泊帕设定的 PDUFA 目标行动日期为 2025 年 7 月 24 日，届时其在儿科免疫性血小板减少症治疗领域的应用走向将更加明晰，有望为更多患儿提供有效的治疗方案，缓解疾病困扰。

阿伐曲泊帕说明书更新

1、适应症更新：说明书进一步明确了阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（CLD）患者的血小板减少症和慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少症。

2、用法用量更新：对于计划接受手术的慢性肝病患者，建议从手术前10至13天开始服用阿伐曲泊帕，每天一次，连续5天。

对于慢性免疫性血小板减少症患者，根据血小板计数调整剂量，初始剂量为20毫克（1片），每日1次，最大剂量为40毫克（2片）。

3、注意事项更新：增加了对血栓/血栓栓塞并发症的风险提示，特别是在慢性肝病患者中。强调了在使用阿伐曲泊帕期间，应密切监测血小板计数，并在手术前和手术当天进行血小板计数的测定，以确保血小板计数达到目标水平。

马来酸阿伐曲泊帕片（苏可欣）的说明书涵盖了详细的用药信息，如用法用量，一般起始剂量为每日一次，每次 20 毫克，可根据病情和耐受性调整，最大可至每日一次，每次 80 毫克。

《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南 2023》《肿瘤治疗相关血小板减少症的临床管理专家共识》中推荐阿伐曲泊帕等TPO-RA用于化疗所致的血小板减少症（CIT）的治疗（III级推荐2B证据）。但目前国内外说明书中尚未批准此适应证。

阿伐曲泊帕国内的厂家有复星医药、齐鲁制药等。阿伐曲泊帕和海曲泊帕均为促血小板生成素受体激动剂，但在化学结构、药代动力学、适应证、不良反应等方面存在区别。

要特别强调的是，使用阿伐曲泊帕应严格遵循专业医生的指导，杜绝自行用药或更改剂量，更不可骗保，以确保用药的安全与有效。同时，应关注阿伐曲泊帕说明书的更新

据悉，阿伐曲泊帕的仿制药已在孟加拉正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。

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