IDH2抑制剂恩西地平（enasidenib）在低风险MDS和非增生性CMML患者表现安全且耐受良好！国内上市了吗？

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IDH2抑制剂恩西地平（enasidenib）在低风险MDS和非增生性CMML患者表现安全且耐受良好！国内上市了吗？

恩西地平是一种FDA批准的选择性抑制剂，可抑制突变型IDH2（mIDH2）酶，该酶常见于急性髓细胞白血病（AML）。先前的研究发现恩西意外地改善了mIDH2AML 患者的红细胞和血小板输注需求，而不会降低 AML 疾病负担。

相关研究证明恩西地平显著增强了人脐带血和骨髓来源的CD34+造血祖细胞的造血功能，不受IDH2状态和肿瘤代谢物R-2-羟基戊酸（R-2-HG）的影响，从而促使研究恩西地平作为造血刺激剂。

孟加拉珠峰恩西地平（Enasidenib）

研究目的

评估低危MDS或非增殖性CMML患者每日服用恩西地平的安全性、耐受性和疗效，这些患者没有IDH2突变。

研究方法

在这项由两部分组成的1b/2期单中心、研究者发起的开放标签试验中，被诊断为IDH2野生型低风险MDS和非增殖性CMML患者每日连续给药恩西地平。

根据标准的3x3剂量递增模式，A组和B组分别计划了每日100毫克和200毫克的两个剂量水平。

所有患者都进行了不良事件评估（AEs）以确定限量毒性（DLTs）并确定推荐的二期剂量（RP2D）。

符合条件的患者年龄为18岁或以上，ECOG≤3，阴性。在筛查过程中排除了其他原因，如铁/营养缺乏和出血。

允许先接受ESA、G-CSF和罗特西普（luspatercept）治疗，并有 30 天的清除期。每个周期为28天。患者在第1天（±3天）通过PI进行评估，每隔15±3天进行实验室评估。

研究结果

在2022年7月6日至2022年12月21日期间，7名患者入组，其中3名A组患者接受100mg，4名B组患者接受200mg（表1A）。

在前6个治疗周期内未见DLTs。1名患者因在试验第2周期内新诊断为VEXAS（与研究药物无关）需要治疗血管舒张素而中止治疗（与研究药品无关）。

另一名患者在1个周期后停止治疗以寻求异体干细胞移植。

所有患者均出现至少一次治疗相关不良事件 (TRAE)，但仅限于 1 级或 2 级。

观察到的 TRAE 与之前使用 enasidenib 报告的一致，最常见的是 6 名患者 (85.7%) 出现高胆红素血症，4 名患者 (57.1%) 出现恶心，5 名患者 (71.4%) 出现皮疹（表1B）。

没有观察到3级或更高的TRAE。

两名患者（28.7%）经历了3级肺炎不良事件。四名患者（57.1%）发生了感染，只有一人需要住院。一名有十二指肠溃疡病史并同时使用阿司匹林的患者发生了4级事件（十二指肠出血）。

如上所述，A组的一名患者在入组后被诊断为VEXAS综合征，并在使用高剂量类固醇的情况下经历了复杂的血管炎和机会性感染。

有趣的是，一名200mg的B组新诊断的患者在没有先前生长因子或ESA的情况下，随着绝对中性粒细胞计数、血红蛋白和血小板从基线增加（截至2023年6月16日数据截止时间为10个周期），三线情况持续改善。

研究结论

在低风险MDS患者中， 200mg 剂量的依那西尼是安全且耐受良好的。迄今为止，一名患者的血细胞计数有三系改善，并继续进行研究。研究的第2阶段正在进行中，以进一步表征安全性并评估改善贫血和减少输血需求的有效性。

恩西地平说明书

中文名：恩西地平

商品名：Idhifa

英文名：Enasidenib

生产药企：Celgene美国

剂型：50mg 或 100mg* 30片/瓶

医保报销：未上市，不能医保报销

基因靶点：IDH2

适应症：主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。

老挝、孟加拉、印度版恩西地平上市：

1，孟加拉珠峰制药-恩西地平-Everest Pharma-Enasidenib-Enasinib

2，老挝东盟制药-恩西地平-TLPH-Enasidenib-Ensidnib

3，老挝大熊制药-恩西地平-BIGBEAR Pharma-Enasidenib-ENASIDX

4，印度版恩西地平上市了吗：暂未发现获批上市

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