抗肿瘤新药「贝组替凡」在中国获批上市，用于治疗Von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）

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抗肿瘤新药「贝组替凡」在中国获批上市，用于治疗Von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）

2024年11月21日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，默沙东（MSD）申报的5.1类新药贝组替凡片（belzutifan）上市申请已获批准。该药此前已被纳入优先审评，适应症为Von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。  

什么是VHL病？ 

VHL病是一种罕见的遗传性疾病，由VHL基因突变引起。患有这种疾病的患者，随着年龄的增长，患各类肿瘤的风险逐渐增加。这些肿瘤可能出现在视网膜、中枢神经系统、肾脏、胰腺等多个器官，常见的类型包括：  

视网膜和中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤；  

肾细胞癌（RCC）；  

嗜铬细胞瘤；  

胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）；  

内淋巴囊肿瘤等。  

尽管部分肿瘤为良性，但也可能影响器官功能或进一步恶化为恶性肿瘤，危及患者生命。  

贝组替凡：HIF-2α抑制剂

贝组替凡片（belzutifan）是一种HIF-2α抑制剂。该药于2021年8月**获得美国FDA加速批准，用于治疗VHL相关肿瘤无需手术的患者；2023年12月，又被批准用于晚期肾细胞癌（RCC）的治疗，为已接受PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF-TKI治疗后疾病进展的患者提供新选择。  

HIF-2α（低氧诱导因子-2α）在VHL病中扮演重要角色，其异常表达与多种肿瘤的发生发展密切相关。通过靶向抑制HIF-2α，贝组替凡可有效阻断肿瘤生长和血管生成，具有独特的作用机制。   

关键临床试验数据

根据默沙东公布的2期临床试验数据，贝组替凡在治疗VHL病相关肿瘤中表现出卓越疗效：  

1. VHL相关RCC患者：  

  客观缓解率（ORR）：49%；  

   所有获得缓解的患者均接受至少18个月的随访。  

2. VHL相关CNS血管母细胞瘤患者：  

   可评估患者中，ORR为63%；  

    73%的患者缓解持续时间≥12个月。  

3. VHL相关pNET患者：  

可评估患者中，ORR高达83%；  

50%的患者缓解持续时间≥12个月。  

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